盤點2018年美國FDA批準的孤兒藥
罕見病是一類發病率很低的疾病的總稱，又被稱為孤兒病。根據世界衛生組織的定義，患病人數占總人口的0.065%~0.1%的疾病即可被定義為罕見病。例如，此前在網上大火的“冰桶挑戰”，目的即為讓更多人了解一種被稱為漸凍人的罕見疾病，并為之募捐治療。
罕見病*的相關藥品被稱為“孤兒藥”，這類藥的研發需要制藥企業投入較高成本，風險高，因此研發孤兒藥的企業并不多，但隨著各國相關政策的激烈，近年來孤兒藥研究備受關注。業內預計，孤兒藥的銷售總額在2022年將達2090億美元，可見其蛋糕之大。筆者根據相關披露報道，整理出2018年以來美國fda獲批的幾款孤兒藥，我國也有部分產品入選。
fasenra
2018年11月27日，英國制藥巨頭阿斯利康(astrazeneca)近日宣布，美國食品和藥物管理局(fda)已授予新型抗炎藥fasenra(benralizumab)治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎(egpa)的孤兒藥資格。
almb-0166
11月，石藥集團發布公告，集團在研產品“人源化間隙連接蛋白43單克隆抗體(almb-0166)”獲得美國食品*頒發就治療急性嵴髓損傷(sci)的孤兒藥資格認定。
obi-888
11月21日，中國臺灣浩鼎生技(obi pharma)宣布fda授予obi-888治療胰腺癌孤兒藥資格。
cannabidiol
therapeutics是一家專注于研究、開發、商業化新型醫藥產品和大麻素類藥物的生物制藥公司。11月，該公司宣布，美國fda已授予大麻二醇(cannabidiol，cbd)預防實體器官移植所致缺血和再灌注損傷的的孤兒藥地位。
今年6月底，fda還授予了該公司cbd治療自身免疫性肝炎(aih)的孤兒藥地位。
kte-c19
10月份，日本藥企三共制藥(daiichi sankyo)近日宣布，日本衛生勞動福利部(mhlw)已授予car-t細胞療法axicabtagene ciloleucel(前稱kte-c19)治療彌漫性大b細胞淋巴瘤(dlbcl)、原發性縱膈(胸腺)大b細胞淋巴瘤(pmbcl)、別b細胞淋巴瘤(hgbl)、轉化濾泡性淋巴瘤(tfl)的孤兒藥資格。據悉，上述4種淋巴瘤均為侵襲性的非霍奇金淋巴瘤(nhl)。
lumoxiti
9月13日，由阿斯利康公司研發的靜脈注射劑——lumoxiti獲得美國食品藥品管理局(fda)批準。這款專門針對已經至少接受過兩種全身性治療(其中包括嘌呤核苷類似物療法)的毛細胞白血病患者。
wve-210201
9月，美國fda授予其wve-210201治療杜氏肌營養不良癥(duchennemuscular dystrophy，dmd)的孤兒藥和兒科罕見病資格認定。先前歐盟委員會(ec)已于2018年7月授予wve-210201孤兒藥資格認定。
al001
8月，美國fda授予公司人重組單克隆抗體al001治療所有額顳葉癡呆(frontotemporal dementia，ftd)患者的孤兒藥資格認定。
aav-cnga3
8月27日，生物技術公司meiragtx宣布美國fda孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予aav-cnga3罕見兒科疾病地位，用于治療由cnga3基因突變引起的色盲癥(achm)患者。
aslan003
8月20日，以亞洲高發癌癥及美國和歐洲的罕見病為藥物開發方向的新加坡制藥公司aslan pharmaceuticals宣布，美國fda已經給予公司在研藥物aslan003用于急性髓性白血病(aml)治療的孤兒藥資格(odd)。
lurbinectedin
美國時間8月6日，制藥商pharmamar宣布美國fda授予旗下lurbinectedin (pm1183)孤兒藥稱號，用于治療小細胞肺癌(sclc)患者。
selumetinib
8月，英國制藥巨頭阿斯利康(astrazeneca)宣布，歐洲藥品管理局(ema)已授予selumetinib治療1型神經纖維瘤病(nf1)的孤兒藥資格。在美國方面，fda在今年2月也授予了selumetinib治療nf1的孤兒藥資格。
obi-3424
7月，中國臺灣浩鼎生技(obi pharma)宣布，該公司積極研發的抗癌新藥obi-3424獲得美國fda頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌(hcc)。
iw-1701
6月份，ironwood制藥公司宣布，美國食品和藥物管理局( fda)已授予olinciguat(iw-1701)治療鐮狀細胞病(scd)的孤兒藥資格。
srk-015
4月，位于波士頓劍橋的scholar rock(學者石)公司研發的srk-015獲得美國食*fda的孤兒藥資格。公司希望該藥物可以用于脊髓性肌萎縮sma患者治療的臨床開發。
bpn14770
4月，臨床藥物研發公司tetra discovery partners宣布，公司開發的用于治療脆性x綜合征的新療法bpn14770獲得美國fda孤兒藥認證。
livantra
4月，martin公司宣布，美國食品和藥物管理局(fda)已授予livantra治療慢加急性肝衰竭(aclf)的孤兒藥地位(odd)。
max-40279
3月30日消息，再極醫藥對外宣布，其臨床產品max-40279已正式獲得美國食品和藥物管理局(fda)頒發的孤兒藥資質。該藥物主要用于治療急髓性白血病(aml)。
丁苯酞
3月11日晚間，醫藥企業石藥控股集團公告，公司開發的用于治療肌萎縮側索硬化癥的藥物“消旋-3-正丁基苯酞”(丁苯酞)，獲得美國食品*頒發的孤兒藥資格認定。
dp303c
2月6日，石藥集團發布公告稱，其開發的抗體藥物dp303c已獲得美國食品*(fda)頒發的治療胃癌、胃食管結合部腫瘤的孤兒藥資格認定。
imbruvica
2月1日，fda授予imbruvica(伊布替尼)治療胃癌(包括胃食管連接腺癌)的孤兒藥資格。
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fasenra
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almb-0166
11月，石藥集團發布公告，集團在研產品“人源化間隙連接蛋白43單克隆抗體(almb-0166)”獲得美國食品*頒發就治療急性嵴髓損傷(sci)的孤兒藥資格認定。
obi-888
11月21日，中國臺灣浩鼎生技(obi pharma)宣布fda授予obi-888治療胰腺癌孤兒藥資格。
cannabidiol
therapeutics是一家專注于研究、開發、商業化新型醫藥產品和大麻素類藥物的生物制藥公司。11月，該公司宣布，美國fda已授予大麻二醇(cannabidiol，cbd)預防實體器官移植所致缺血和再灌注損傷的的孤兒藥地位。
今年6月底，fda還授予了該公司cbd治療自身免疫性肝炎(aih)的孤兒藥地位。
kte-c19
10月份，日本藥企三共制藥(daiichi sankyo)近日宣布，日本衛生勞動福利部(mhlw)已授予car-t細胞療法axicabtagene ciloleucel(前稱kte-c19)治療彌漫性大b細胞淋巴瘤(dlbcl)、原發性縱膈(胸腺)大b細胞淋巴瘤(pmbcl)、別b細胞淋巴瘤(hgbl)、轉化濾泡性淋巴瘤(tfl)的孤兒藥資格。據悉，上述4種淋巴瘤均為侵襲性的非霍奇金淋巴瘤(nhl)。
lumoxiti
9月13日，由阿斯利康公司研發的靜脈注射劑——lumoxiti獲得美國食品藥品管理局(fda)批準。這款專門針對已經至少接受過兩種全身性治療(其中包括嘌呤核苷類似物療法)的毛細胞白血病患者。
wve-210201
9月，美國fda授予其wve-210201治療杜氏肌營養不良癥(duchennemuscular dystrophy，dmd)的孤兒藥和兒科罕見病資格認定。先前歐盟委員會(ec)已于2018年7月授予wve-210201孤兒藥資格認定。
al001
8月，美國fda授予公司人重組單克隆抗體al001治療所有額顳葉癡呆(frontotemporal dementia，ftd)患者的孤兒藥資格認定。
aav-cnga3
8月27日，生物技術公司meiragtx宣布美國fda孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予aav-cnga3罕見兒科疾病地位，用于治療由cnga3基因突變引起的色盲癥(achm)患者。
aslan003
8月20日，以亞洲高發癌癥及美國和歐洲的罕見病為藥物開發方向的新加坡制藥公司aslan pharmaceuticals宣布，美國fda已經給予公司在研藥物aslan003用于急性髓性白血病(aml)治療的孤兒藥資格(odd)。
lurbinectedin
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selumetinib
8月，英國制藥巨頭阿斯利康(astrazeneca)宣布，歐洲藥品管理局(ema)已授予selumetinib治療1型神經纖維瘤病(nf1)的孤兒藥資格。在美國方面，fda在今年2月也授予了selumetinib治療nf1的孤兒藥資格。
obi-3424
7月，中國臺灣浩鼎生技(obi pharma)宣布，該公司積極研發的抗癌新藥obi-3424獲得美國fda頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌(hcc)。
iw-1701
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srk-015
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bpn14770
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livantra
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max-40279
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丁苯酞
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dp303c
2月6日，石藥集團發布公告稱，其開發的抗體藥物dp303c已獲得美國食品*(fda)頒發的治療胃癌、胃食管結合部腫瘤的孤兒藥資格認定。
imbruvica
2月1日，fda授予imbruvica(伊布替尼)治療胃癌(包括胃食管連接腺癌)的孤兒藥資格。
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